的股票（KRYS）今年迄今已飙升 21.9%，而该行业的增长率为 7.8%。在同一时间段内，该股票的表现也优于医疗板块和标准普尔 500 指数。

　　此次股价上涨主要归因于其新获批药物 Vyjuvek 的强劲需求以及令人鼓舞的产品线推进情况。

　　本月早些时候，该公司公布了好于预期的第二季度业绩，收益和销售额均超过各自的预期。

　　2023 年 5 月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了 Vyjuvek，这是有史以来首款用于治疗 6 个月及以上患有营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者的可撤销基因疗法。

　　DEB 是一种罕见且严重的单基因疾病，会影响皮肤和黏膜组织。它是由一个名为 COL7A1 的基因中的一个或多个突变引起的。

　　该药物于 2023 年第二季度上市，2024 年第二季度销售额达 70.3 美元，环比增长 55.3%。

　　Krystal 进展稳健，自从 Vyjuvek 在美国推出以来，确保了其准入资格和报销事宜。

　　美国医疗保险和医疗补助服务中心为 Vyjuvek 分配了一个永久性且特定产品的 J 代码（J3401），自 2024 年 1 月 1 日起生效。截至 2024 年 7 月，在商业和医疗补助计划所覆盖的人群中，97%实现了积极准入。

　　在国外，Vyjuvek 被称为 B-VEC。5 月，Krystal 的生产设施 Ancoris 获得了欧洲药品管理局（“EMA”）颁发的 GMP 认证。EMA 对该公司用于治疗 DEB 的 B-VEC 的上市许可申请（“MAA”）的审查正在进行中。预计将在 2024 年下半年对 MAA 做出决定。

　　克里斯托也仍在按计划于 2025 年下半年向日本提交审批申请，并预期有望在 2025 年获得授权。

　　8 月，一项旨在前瞻性收集患有 DEB 的患者角膜擦伤频率和严重程度数据的研究启动，该研究同时作为可能有资格参加评估 B-VEC 滴眼液用于 DEB 眼部并发症注册研究的患者的导入期。

　　克里斯托还在推进涵盖呼吸、肿瘤学、皮肤病学、眼科学和美学领域的强大的临床前和临床研究基因药物产品线。

　　该公司正在对 KB407 用于治疗囊性纤维化进行评估。它已在 KB407 的 I 期 CORAL-1 研究的第 2 组完成给药，并计划于今年下半年启动第 3 组和第 4 组。

　　另一种候选药物 KB408 正在被评估用于治疗α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。5 月，克里斯托在 I 期 SERPENTINE-1 研究的第 1 组完成了给药。第 2 组的招募工作正在进行，克里斯托有望在第四季度报告该研究的中期数据。

　　6 月，该公司在针对局部晚期或转移性肺部实体瘤患者的开放标签、多中心、单药治疗、剂量递增和扩展的 I 期 KYANITE-1 研究中，完成了首个剂量递增队列的研究。目前，第二个剂量递增队列的招募工作正在进行中。

　　其他在研药物，用于治疗可注射实体瘤的 KB707 以及用于治疗美容适应症的 KB301，进展也颇为顺利。

　　KRYS 也已恢复对用于治疗板层状鱼鳞病的 KB105 的开发，并并且预计于 2025 年上半年开启针对儿科患者的 JADE-1 试验的 II 期部分。

　　公司的现金余额达 6.289 亿美元，似乎在开发其在研药物方面处于有利地位。

　　在过去的 60 天里，Illumina 2024 年每股收益的估计值从 1.18 美元上升到 3.62 美元。2025 年每股收益的估计值从 2.93 美元提高到 4.50 美元。ILMN 在过去的四个季度中每股收益均超出预期，平均超出预期 463.46%。龙8long8中国